Há momentos em que uma palavra aparentemente burocrática passa a carregar uma esperança enorme. No caso de Lito Sousa, essa palavra agora é “triagem”. Diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição neurológica rara, grave e de rápida progressão, o influenciador brasileiro busca acesso a pesquisas experimentais realizadas nos Estados Unidos.

O caso ganhou grande repercussão nas redes sociais e mobilizou a família, pesquisadores e autoridades brasileiras. Nesta terça-feira, 25 de agosto, o Ministério da Saúde informou ter solicitado formalmente a inclusão de Lito na fase inicial do estudo PRiSM. Segundo a pasta, ele foi colocado em uma lista de espera para triagem. Isso, porém, ainda não significa que tenha conseguido uma vaga nem que receberá o medicamento experimental.

A corrida contra o tempo acontece porque a doença de Creutzfeldt-Jakob, conhecida pela sigla DCJ, ainda não possui tratamento aprovado capaz de interromper sua progressão. No caso de Lito, a doença já provocou perda de visão e mobilidade, e ele recebe cuidados hospitalares em casa.

Atingir o alvo biológico esperado não comprova que um medicamento experimental seja seguro ou capaz de melhorar a evolução da doença

Lito entrou no estudo experimental?

Essa é a principal dúvida em torno das últimas notícias. E a resposta, neste momento, é: ainda não.

A família de Lito buscou duas pesquisas nos Estados Unidos. Uma delas envolve o medicamento ION717, desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals. A outra é o PRiSM, conduzido pelo Broad Institute, centro de pesquisa ligado a Harvard e ao MIT.

O ION717 está em uma etapa mais avançada de desenvolvimento. O primeiro paciente recebeu a substância em janeiro de 2024, e dados preliminares indicaram que o medicamento estava conseguindo atingir o alvo biológico esperado. Isso é importante, mas está muito longe de significar que o tratamento já funciona contra a doença.

Atingir o alvo biológico esperado não comprova que um medicamento experimental seja seguro ou capaz de melhorar a evolução da doença.

Há ainda outro problema: o estudo do ION717 não está mais recrutando participantes. A família tentou conseguir acesso ao medicamento fora do ensaio clínico, por meio de uma modalidade conhecida como uso compassivo, mas essa possibilidade também não foi disponibilizada para Lito.

Com isso, as atenções se voltaram principalmente para o PRiSM.

O que é o estudo PRiSM?

O PRiSM está em uma etapa inicial e abriu neste ano sua primeira fase de testes em seres humanos, planejada para apenas 15 voluntários. Seu principal objetivo nessa fase é avaliar a segurança da substância experimental.

A estratégia utiliza uma tecnologia de RNA de interferência. Para entender a ideia, primeiro é preciso compreender um pouco da doença.

Os príons estão associados a proteínas que assumem uma conformação anormal e desencadeiam um processo capaz de comprometer outras proteínas, levando progressivamente à destruição de neurônios. Os tratamentos experimentais investigados procuram agir antes ou durante essa cadeia de acontecimentos.

A proposta é reduzir a produção da proteína príon normal, produzida a partir do gene PRNP. Diminuindo a quantidade dessa proteína disponível, os pesquisadores esperam dificultar a progressão do processo patológico.

É uma estratégia biologicamente promissora, mas ainda experimental. No caso do PRiSM, a própria fase atual da pesquisa mostra o quanto ainda existe para descobrir.

Por que a situação de Lito é tão urgente?

A doença de Creutzfeldt-Jakob pertence ao grupo das doenças priônicas. Diferentemente de muitas enfermidades neurológicas que podem evoluir ao longo de anos ou décadas, a DCJ pode avançar rapidamente.

Quando os sintomas se tornam perceptíveis, parte do dano neuronal já pode estar acontecendo. E há uma limitação particularmente difícil: as terapias experimentais estudadas atualmente não pretendem reconstruir áreas do cérebro que já foram lesionadas. O objetivo é tentar diminuir a velocidade de progressão a partir do estágio em que o paciente se encontra.

É justamente isso que transforma o caso de Lito em uma corrida contra o relógio.

No caso de Lito, a doença já provocou perda de visão e mobilidade, e ele recebe cuidados hospitalares em casa

Por que estar na triagem ainda não garante o medicamento?

Ensaios clínicos precisam seguir protocolos previamente estabelecidos. Antes de começar uma pesquisa, são definidos o número de participantes, os grupos que existirão, os critérios de inclusão e exclusão e a forma como cada voluntário será acompanhado.

Essas regras passam ainda pela avaliação das autoridades regulatórias. Portanto, mesmo diante de um caso extremamente urgente, pesquisadores não podem simplesmente aumentar arbitrariamente o número de pacientes que receberão a substância.

O Ministério da Saúde informou ter feito contato com os responsáveis pela pesquisa e solicitado formalmente a inclusão de Lito. Como resposta, os pesquisadores colocaram o brasileiro na lista de espera para triagem. As vagas continuam condicionadas ao protocolo do estudo e às regras da FDA, agência reguladora dos Estados Unidos.

Entrar na triagem significa ser avaliado para o estudo. Não significa ter uma vaga garantida nem receber automaticamente o medicamento.

Há ainda uma particularidade importante. Segundo as informações divulgadas pela família, o Broad Institute ofereceu a possibilidade de participação de Lito em um grupo acompanhado pelos pesquisadores, mas sem receber a substância experimental.

Grupos desse tipo são fundamentais cientificamente porque permitem comparar a evolução dos pacientes que recebem uma intervenção com aqueles que não recebem. Para uma família diante de uma doença rapidamente progressiva, entretanto, a decisão assume outra dimensão.

Segundo a esposa do influenciador, essa modalidade exigiria permanecer nos Estados Unidos sem perspectiva de receber o medicamento. Por isso, a família decidiu não seguir por esse caminho.

O próprio Broad Institute se manifestou publicamente sobre a mobilização e afirmou estar em contato com a equipe do brasileiro para avaliar possibilidades. A instituição resumiu a situação de maneira cautelosa: “Não sabemos se podemos ajudar, mas vamos tentar.”

O caso também ajuda a mostrar uma realidade pouco conhecida sobre medicamentos experimentais. Quando surge uma doença sem cura e uma pesquisa promissora está em andamento, pode parecer lógico simplesmente fornecer o remédio ao paciente. Mas ensaios clínicos precisam equilibrar urgência, ética, segurança e rigor científico.

Uma substância experimental pode funcionar, não produzir benefício ou até provocar efeitos adversos inesperados. É justamente por isso que medicamentos passam por diferentes fases de pesquisa antes da aprovação.

No caso de Lito, portanto, há uma possibilidade sendo avaliada, mas não existe até agora um tratamento garantido. A mobilização brasileira conseguiu aproximar o influenciador dos responsáveis pelo estudo e levá-lo à etapa de triagem. O próximo passo depende dos critérios científicos, do protocolo e da disponibilidade de vagas.

É uma diferença pequena nas palavras, mas enorme na realidade: Lito ainda não recebeu um tratamento experimental. Ele está tentando conseguir acesso a um.

E, diante de uma doença que avança rapidamente, cada nova etapa dessa tentativa ganha um peso ainda maior.